dotaz na lék TZIELD - oddálení vzniku diabetu

Dobrý den,

na našich stránkách jsme na podobný dotaz již odpovídali a zařadili jsme také přehledné sdělení, např. zde:

https://www.cukrovka.cz/poradna/novy-zachyt-cukrovky-a-moznosti-lecby

Tzield je obchodní název nově vyvinutého léku teplizumab, jehož použití bylo nedávno v USA schváleno lékovou agenturou FDA (Food and Drug Administration) pro použití u osob, u kterých byly zjištěny ukazatele probíhající destrukce beta buněk pankreatu, které vytvářejí inzulín, ale dosud u nich nebyla zahájena léčba diabetu, protože beta buňky zatím ještě uspokojivě fungují. Jde tedy o časnější stádium diabetu, než ve kterém se nachází vaše dcera. Aby v USA mohla být tímto lékem léčena, musela by nemoc být zjištěna v rámci preventivního sledování, např. v rodině, kde se diabetes již vyskytuje.

Prokázalo se, že v takovém případě podání léku oddaluje vznik zjevného onemocnění (potřeba inzulínové léčby) v průměru o 2 roky.

Jedná se o historicky první lék, jehož použití bylo v podobné indikaci schváleno. Testovány byly i jiné látky zasahující rovněž do imunitního systému, ale zatím je úřady v USA ani Evropě nepovolily k používání. Některé se nadále nacházejí ve stádiu klinických studií. Je pravděpodobné, že i Tzield se dále testuje i u dětí, u kterých onemocnění již začalo. Dosavadní studie s tímto lékem však nebyly pro FDA dostatečně přesvědčivé, a tak je lék zatím možné v takovýchto případech podávat jen v rámci schválených klinických studií.

Tzield nebyl zatím k použití schválen v Evropě a mimochodem jeho cena pro jednu 14denní  léčbu se odhaduje asi na 200 tisíc dolarů či více, přičemž efekt není zdaleka zaručený, lze očekávat určité nežádoucí účinky a působení zatím není dlouhodobé, takže se onemocnění většinou nakonec stejně vyvine, ale opožděně. Látka byla mimochodem testována i v ČR a to jak u dětí tak u dospělých, a to i na našem pracovišti. U osob s již léčeným diabetem ve srovnání s osobami léčenými placebem v průměru zlepšovala inzulínovou sekreci, takže postačovaly menší dávky injekčního inzulínu a vyrovnání diabetu bylo lepší. K „vyléčení diabetu“ však podávání látky nevedlo. Je možné, že v budoucnu bude používáno jiné či opakované dávkování či kombinace s ještě jinými postupy, ale zatím tomu tak není.

V současné době by vaše dcera mohla případně být zařazena do nějaké probíhající klinické studie, ale já si nejsem vědom, že by v současné době ČR participovala na nějaké mezinárodní studii s podobným typem léku. Za optání to ovšem stojí, např. na Pediatrické klinice v Praze – Motole. Při zařazení do studie je ovšem nutné počítat s tím, že vždy jen část pacientů dostává aktivní látku a část je pro srovnání léčena tzv. placebem – tedy neaktivní látkou. O přiřazení způsobu léčby rozhoduje náhoda (losování podle stanoveného klíče) a zpravidla ani pacient ani ošetřující lékař nevědí, čím je určitý pacient léčen. Pacient či rodiče by si však měli být vědomi, že klinické studie slouží především pacientům budoucím. Pokud by byl efekt jasný, nemusela by se žádná studie provádět. Úkolem lékařů je vysvětlit pacientům všechna možná rizika a potenciální výhody a věnovat jim zvýšenou péči. Bez takových klinických studií by však pokrok v léčbě diabetu 1. typu nebyl možný.

(odpovídá Prof. MUDr. František Saudek, DrSc., Klinika diabetologie, IKEM Praha)